3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會舉辦“關注罕見病，促進健康公平可及”分論壇，與會嘉賓就如何提升罕見病診療可及性等話題進行了討論。

　　中國國際經(jīng)濟交流中心理事長畢井泉表示，罕見病病例數(shù)量少，進行罕見病病例統(tǒng)計工作很重要，對于藥品研發(fā)、保險公司開發(fā)產品等都有很高的參考價值。此外，罕見病的突出問題是缺藥少藥，企業(yè)和投資人缺乏藥物投資和開發(fā)的積極性。因此，要鼓勵生物醫(yī)藥創(chuàng)新，特別是罕見病藥物的開發(fā)，要提升企業(yè)自主定價權，加強專利保護和數(shù)據(jù)保護，在臨床等方面降低罕見病藥物研發(fā)成本，對罕見病藥物開發(fā)、臨床試驗費用給予一定數(shù)額補助，鼓勵社會資金投入罕見病藥物開發(fā)。

　　在罕見病治療領域，阿斯利康走在全球前列，目前正在開展20 多個針對不同適應癥的臨床開發(fā)項目，已推出治療11種罕見病的創(chuàng)新藥物。未來5年，阿斯利康預計推出10多種罕見病領域的新產品和適應癥。阿斯利康全球首席執(zhí)行官蘇博科表示，早期診斷和早期治療對于患者、家庭、社會都非常重要。很多國家已經(jīng)建立了罕見病網(wǎng)絡，進行早期診斷，比如在生命早期就進行基因測序。同時，要做好確診后的治療工作，建立相應治療網(wǎng)絡。醫(yī)生的培訓也至關重要，要確保醫(yī)生有更好的能力進行診斷和治療�！疤嵘�罕見病診療可及性，還要有相應的資金和激勵機制，支持企業(yè)以合理的方式開發(fā)產品。阿斯利康承諾推動罕見病治療，并在這方面進行更多投資。阿斯利康關注相關技術，也關注如何以可持續(xù)的成本和方式開發(fā)產品�！碧K博科說。

　　阿布扎比衛(wèi)生部特別項目執(zhí)行主任奧馬爾·納吉姆表示，大多數(shù)罕見病都是基因變異導致的，因此必須開發(fā)出有效工具以應對疾病問題。為了更好地開發(fā)罕見病藥物，研究機構、企業(yè)等可以進行相關努力。由于企業(yè)在這方面需要進行巨大投入，承擔很高的風險成本，因此合理的藥物定價和市場策略至關重要。（經(jīng)濟日報記者 袁勇）